2021年9月25日，備受矚目的第六屆“中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會”在蘇州順利召開。臨床數(shù)據(jù)全球首發(fā)專場（以下簡稱“臨床首發(fā)專場”）作為大會的明星專場已經(jīng)連續(xù)舉辦6屆，在籌備之初便受到各界關(guān)注，匯報現(xiàn)場往往一座難求。今年，九個在研和上市新藥驚艷亮相，各期臨床關(guān)鍵數(shù)據(jù)首次對外披露，項目涉及膠質(zhì)母細胞瘤、鼻咽癌、幼兒輪狀病毒感染、糖尿病和斑禿等相關(guān)疾病創(chuàng)新藥最新研發(fā)進展，受到與會投資界及醫(yī)藥界專業(yè)人士的廣泛關(guān)注與好評。在本次創(chuàng)投大會上，我公司對綠原酸作用靶點發(fā)現(xiàn)過程和治療復發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤I/II期臨床試驗的進展進行了現(xiàn)場匯報。

膠質(zhì)瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的原發(fā)惡性腫瘤，其中WHO分級IV級的膠質(zhì)母細胞瘤惡性程度最高，預后最差，占所有膠質(zhì)瘤的46%左右。據(jù)文獻報道，新確診的膠質(zhì)母細胞瘤患者中位生存期僅有14.6個月，首次復發(fā)的膠質(zhì)母細胞瘤患者中位生存期僅有7-9個月。目前的標準治療方案為手術(shù)+術(shù)后同步放化療+替莫唑胺輔助化療，一線治療藥物只有替莫唑胺一種，對于替莫唑胺耐藥或腫瘤復發(fā)的患者常出現(xiàn)無藥可治的困境。“綠原酸”作為治療腦膠質(zhì)瘤的一類創(chuàng)新藥，自問世以來便受到業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注。

匯報人：李文斌 首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院腫瘤綜合治療中心主任

首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院腫瘤綜合治療中心李文斌主任帶來了“注射用綠原酸治療復發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤I/II期臨床試驗進展匯報”。I期試驗顯示綠原酸安全性良好、耐受性良好、獲益率高。I期受試者隨訪結(jié)果顯示，在3mg/kg(n=9)的劑量下，9位患者的治療后中位OS為21.3個月，遠高于文獻報道的總生存期。此外，李主任還介紹了II期臨床試驗的患者入組情況、受試者基線特征以及部分II期臨床試驗結(jié)果。目前已入組綠原酸組患者52例，CCNU對照組52例。兩組受試者治療療效（治療后總生存期）均遠超過常規(guī)治療的中位生存期。綠原酸組受試者預計中位OS已與對照組CCNU對比，已顯示出明顯優(yōu)勢。II期臨床試驗結(jié)果表明：綠原酸組患者的生存期，包括確診后OS、復發(fā)后OS、治療后OS、PFS，均非劣于CCNU組，且其中多項比既往的臨床研究有所延長。此外，綠原酸組的不良反應均為注射部位硬結(jié)，嚴重不良反應發(fā)生率僅為6%，而CCNU組患者有67%出現(xiàn)血小板減少，44%出現(xiàn)白細胞減少，嚴重不良反應發(fā)生率達50%。綜上，綠原酸的治療效果令人滿意，而且安全性、耐受性較為明顯。